Blog

Jun 06, 2023

Timber Pharmaceuticals annuncia la concessione da parte della FDA della deroga CARC per TMB

- Phase 3 ASCEND study of TMB-001 (topical isotretinoin) for the treatment of

- Lo studio di fase 3 ASCEND su TMB-001 (isotretinoina topica) per il trattamento dell'ittiosi congenita è arruolato al 70% -

WARREN, NJ, 5 giugno 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- tramite NewMediaWire -- Timber Pharmaceuticals, Inc. ("Timber" o la "Società") (NYSE American: TMBR), un'azienda biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di trattamenti per malattie dermatologiche rare e orfane, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso una deroga CARC (dermal cancerogenicity) per TMB-001, un'isotretinoina topica formulata utilizzando il sistema di rilascio brevettato IPEG™ della Società. Il parere positivo si basa sui risultati di uno studio sulla tossicità cutanea a dosi ripetute di 39 settimane che non ha dimostrato alcuna prova di cancerogenicità cutanea o organica derivante da applicazioni croniche di TMB-001 nei roditori e consente alla Società di rinunciare a uno studio di cancerogenicità cutanea sui roditori di 2 anni.

"Molti dermatologi hanno familiarità con l'isotretinoina orale, ma la terapia orale cronica e ad alte dosi non può essere tollerata dalla maggior parte dei pazienti a causa della tossicità sistemica", ha affermato John Koconis, Presidente e Amministratore delegato di Timber. "Siamo impegnati a fornire una nuova opzione di trattamento topico per le persone che vivono con ittiosi congenita (CI) da moderata a grave. La deroga CARC è importante perché possiamo evitare uno studio non clinico lungo e costoso, che riteniamo ci consentirà di spingere portare avanti il ​​nostro programma TMB-001 nel modo più rapido ed efficiente possibile. Abbiamo raggiunto il 70% di adesioni al nostro studio cardine di Fase 3 ASCEND e stiamo lavorando per aprire i siti finali in Italia questo mese."

L'IC è un gruppo di rari disturbi genetici della cheratinizzazione che portano alla pelle secca, ispessita e desquamata. TMB-001 è attualmente oggetto di studio nello studio di Fase 3 ASCEND per il trattamento dei sottotipi di CI da moderati a gravi, tra cui l'ittiosi lamellare e l'ittiosi legata all'X, che colpiscono circa 80.000 persone negli Stati Uniti. Nel 2018, la FDA ha assegnato una sovvenzione per i prodotti orfani a supportare gli studi clinici che valutano TMB-001, compreso lo studio di Fase 3 ASCEND. Il legname ha inoltre ricevuto dalla FDA sia la designazione di terapia rivoluzionaria che lo status di fast track per TMB-001.

Informazioni su Timber Pharmaceuticals, Inc.

Timber Pharmaceuticals, Inc. è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo e sulla commercializzazione di trattamenti per malattie dermatologiche rare e orfane. Le terapie sperimentali dell'azienda vantano meccanismi d'azione comprovati, supportati da decenni di esperienza clinica e profili di sicurezza e CMC (chimica, produzione e controllo) consolidati. La Società è inizialmente focalizzata sullo sviluppo di trattamenti non sistemici per malattie dermatologiche rare, tra cui l'ittiosi congenita (CI) e le malattie cutanee sclerotiche. Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.timberpharma.com.

Dichiarazioni previsionali

Il presente comunicato stampa contiene alcune dichiarazioni previsionali ai sensi della Sezione 27A del Securities Act del 1933 e della Sezione 21E del Securities Exchange Act del 1934 e del Private Securities Litigation Reform Act, come modificato, comprese quelle relative allo sviluppo del prodotto della Società, tempistiche cliniche e normative, opportunità di mercato, posizione competitiva, diritti di proprietà intellettuale, risultati futuri possibili o presunti delle operazioni, strategie aziendali, potenziali opportunità di crescita e altre dichiarazioni di natura predittiva. Queste dichiarazioni previsionali si basano sulle attuali aspettative, stime, previsioni e proiezioni relative al settore e ai mercati in cui operiamo e sulle attuali convinzioni e ipotesi del management.

Queste dichiarazioni possono essere identificate dall'uso di espressioni previsionali, tra cui, ma non limitate a, "aspettarsi", "anticipare", "intendere", "pianificare", "credere", "stimare", "potenziale", "prevedere" ," "progetto", "dovrebbe", "sarebbe" ed espressioni simili e gli aspetti negativi di tali termini. Queste dichiarazioni si riferiscono a eventi futuri o alla nostra performance finanziaria e implicano rischi noti e sconosciuti, incertezze e altri fattori che potrebbero causare risultati effettivi , prestazioni o risultati siano sostanzialmente diversi da eventuali risultati, prestazioni o risultati futuri espressi o impliciti nelle dichiarazioni previsionali. Tali fattori includono quelli indicati nella relazione annuale della Società sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2022 , così come altri documenti depositati dalla Società di volta in volta presso la Securities and Exchange Commission. I potenziali investitori sono invitati a non fare eccessivo affidamento su tali dichiarazioni previsionali, che si riferiscono solo alla data del presente comunicato stampa. La Società non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente qualsiasi dichiarazione previsionale, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri o altro.