Blog

Jun 10, 2023

La biotecnologia di Cambridge Alkeus Pharmaceuticals raccoglie 150 milioni di dollari e riassume il fondatore di Vertex

Buoyed by clinical trial results for its experimental drug to treat a rare

Incoraggiata dai risultati della sperimentazione clinica del suo farmaco sperimentale per il trattamento di una rara causa ereditaria di cecità, una piccola azienda biotecnologica di Cambridge ha dichiarato lunedì di aver raccolto 150 milioni di dollari in capitale di rischio per espandere le operazioni e prevede di ottenere l'approvazione del medicinale l'anno prossimo.

Alkeus Pharmaceuticals ha inoltre affermato di aver riassunto una delle figure più importanti del settore per contribuire allo sviluppo del farmaco per la malattia di Stargardt: Joshua Boger, il fondatore di Vertex Pharmaceuticals.

Boger, andato in pensione nel 2009 come amministratore delegato di Vertex, la biotecnologia locale con sede a Boston nota soprattutto per i suoi farmaci contro la fibrosi cistica, è stato presidente esecutivo di Alkeus dal 2012 al 2016. Durante quel periodo, Alkeus ha testato il suo farmaco su animali da laboratorio e ha iniziato studi clinici su pazienti con Stargardt. Non esistono trattamenti approvati per la malattia.

Annuncio

Ora, dopo che Alkeus ha riportato dati incoraggianti sugli studi intermedi in occasione di conferenze scientifiche e la Food and Drug Administration ha designato il farmaco come una potenziale svolta nel 2021, Boger è tornato in azienda come presidente esecutivo. Sarà a capo del consiglio di amministrazione della società privata e ricoprirà il ruolo di dirigente.

Boger ha detto che la pillola da assumere una volta al giorno per Stargardt è stato il candidato farmaco più entusiasmante che abbia mai incontrato quando ne è venuto a conoscenza poco dopo la fondazione di Alkeus nel 2010 con la tecnologia concessa in licenza dalla Columbia University. Il suo entusiasmo rimane intatto.

"È il farmaco più vicino a quello perfetto che abbia mai visto in 40 anni di attività", ha detto Boger, 72 anni, in un'intervista.

Stargardt è una delle principali cause di cecità nei bambini e nei giovani adulti, colpendo almeno 30.000 persone negli Stati Uniti e più di 150.000 in tutto il mondo. I pazienti affetti dal disturbo nascono tipicamente con una vista normale, ma le mutazioni in un gene chiamato ABCA4 portano all'aggregazione della vitamina A negli occhi. Sebbene la vitamina A faccia generalmente bene agli occhi, una quantità eccessiva provoca danni alla retina e una progressiva perdita della vista, a partire dai 5 anni di età.

Annuncio

Secondo Leonide Saad, cofondatore e amministratore delegato di Alkeus, l'età media in cui i pazienti Stargardt sono considerati legalmente ciechi è di 16 anni. "Prima si avvertono i sintomi, più rapida sarà la progressione", ha aggiunto.

Il farmaco sperimentale, il cui nome generico è gildeuretinolo, è stato inventato da Ilyas Washington, assistente professore presso il Columbia University Medical Center. Ha progettato una forma chimicamente modificata di vitamina A che non forma grumi e ha cofondato la biotecnologia.

In uno studio clinico intermedio controllato con placebo su 50 pazienti con Stargardt, la pillola giornaliera ha rallentato il danno retinico ed è stata ben tollerata per due anni, secondo la società, che ha iniziato a riportare i risultati nel 2021. Nei bambini e nei giovani adulti con casi precedenti della malattia, la pillola sembrava arrestare i danni alla retina e la perdita della vista.

Sono in corso ulteriori studi clinici, ma Saad ha affermato che l'azienda prevede già di espandersi da sette ad almeno 50 dipendenti entro la fine dell'anno.

Boger ha affermato che la decisione della FDA di designare il gildeuretinolo come una "terapia innovativa" non è "solo una pacca sulla spalla".

"Significa che si entra in un rapporto molto più stretto con la FDA per portare la svolta ai pazienti il ​​più velocemente possibile", ha detto. Circa la metà dei farmaci che ricevono tale status vengono approvati sulla base dei dati della sperimentazione in fase intermedia invece di dover utilizzare i risultati della fase avanzata, ha aggiunto.

Il medicinale è inoltre in fase di sperimentazione su una forma avanzata di degenerazione maculare secca legata all’età che porta alla perdita progressiva e irreversibile della vista. Secondo Alkeus, negli Stati Uniti ci sono da 1,5 a 2 milioni di persone che convivono con questa forma della malattia.

Annuncio

La raccolta fondi da 150 milioni di dollari è stata guidata da Bain Capital Life Sciences, con la partecipazione aggiuntiva di TCGX, Wellington Management e Sofinnova Investments. Alkeus aveva precedentemente ricevuto circa 10 milioni di dollari in finanziamenti privati ​​e federali, ha detto Saad.