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Jun 13, 2023

Alnylam Pharmaceuticals: forte crescita e svolta RNAi (NASDAQ:ALNY)

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il dado

Prodotti farmaceutici Alnylam (NASDAQ:ALNY), fondata nel 2002, è un'azienda biofarmaceutica globale impegnata nella creazione di terapie innovative tramite l'interferenza dell'RNA (RNAi). Con un impegno per l'innovazione sostenibile e l'impatto sui pazienti, Alnylam si concentra sulla scoperta, sullo sviluppo e sulla commercializzazione di terapie RNAi attraverso una forte proprietà intellettuale, alleanze strategiche, ricavi da licenze e commercializzazione globale indipendente o in partnership. La loro strategia Alnylam P5x25, avviata nel 2021, mira a trasformare l'azienda in un'entità biotecnologica di alto livello entro il 2025. A partire dal 2023, hanno cinque prodotti commercializzati, tra cui Onpattro, Amvuttra, Givlaari e Oxlumo, e diversi prodotti sperimentali in fase avanzata. programmi.

Per il primo trimestre terminato il 31 marzo 2023, Alnylam ha registrato un fatturato netto di 276,3 milioni di dollari, segnando un aumento del 48% rispetto al 2022, principalmente dovuto al lancio di Amvuttra e all’aumento dei pazienti trattati con le terapie Givlaari e Oxlumo. Anche i ricavi derivanti dalle collaborazioni sono aumentati del 41%, principalmente a causa della maggiore attività con Regeneron. Tuttavia, le perdite operative sono aumentate a 149,8 milioni di dollari, rispetto a 146,7 milioni di dollari nel 2022. Anche il costo dei beni venduti e le spese di ricerca e sviluppo sono aumentati, principalmente a causa dell’aumento delle royalties e dell’organico. La liquidità, le disponibilità liquide e i titoli negoziabili della società si sono attestati a 2,07 miliardi di dollari, in calo rispetto ai 2,19 miliardi di dollari della fine del 2022.

Secondo gli ultimi rapporti, Alnylam ha una capitalizzazione di mercato di 24,12 miliardi di dollari e detiene un debito totale di 1,32 miliardi di dollari. La società ha inoltre registrato disponibilità liquide per 2,07 miliardi di dollari, per un valore aziendale di 23,37 miliardi di dollari.

Nella recente dichiarazione degli utili, il management di Alnylam ha espresso soddisfazione per il buon inizio del 2023 della società, sottolineato dalla continua crescita del loro prodotto Amvuttra. Il primo trimestre ha visto un aumento del 48% delle vendite totali di prodotti rispetto allo stesso periodo del 2022.

Il management è stato inoltre entusiasta dei progressi della pipeline, in particolare dei risultati provvisori positivi dello studio di Fase 1 di ALN-APP, una terapia sperimentale con RNAi in fase di sviluppo per il trattamento del morbo di Alzheimer e dell'angiopatia amiloide cerebrale.

Ci sono diversi traguardi imminenti che evidenziano la profondità della pipeline dell'azienda, inclusa la presentazione dei risultati a 18 mesi dello studio di fase 3 APOLLO-B su patisiran e dei risultati principali dello studio di fase 2 KARDIA-1 su zilebesiran per il trattamento dell’ipertensione, previsti per la metà del 2023.

Il management ha sottolineato tre fattori chiave per la crescita di Alnylam nei prossimi anni. Il primo è l’espansione del franchising TTR (ovvero i trattamenti per l’amiloidosi mediata dalla transtiretina), il secondo è la loro espansione oltre le malattie rare verso aree patologiche più comuni, e il terzo è il motore di innovazione sostenibile che può guidare un’ulteriore espansione della pipeline oltre il 2025.

L'azienda resta impegnata nel raggiungimento degli obiettivi Alnylam P5x25, con l'intenzione di diventare una biotecnologia di alto livello in grado di fornire risultati finanziari eccezionali sviluppando e commercializzando farmaci trasformativi per le malattie rare. Il lancio di Amvuttra è stato particolarmente evidenziato per il suo impatto significativo sull’espansione del franchise TTR, riflesso nella robusta crescita trimestrale del 75% anno su anno negli Stati Uniti.

Alnylam eRigenerazione (REGN) hanno annunciato risultati provvisori incoraggianti dallo studio di Fase 1 in corso su ALN-APP, un farmaco candidato che utilizza la tecnologia RNAi (interferenza dell'RNA). Questa terapia sperimentale è progettata per colpire la proteina precursore dell'amiloide [APP], che svolge un ruolo chiave nel morbo di Alzheimer e nell'angiopatia amiloide cerebrale [CAA].

In questo studio, venti pazienti con malattia di Alzheimer a esordio precoce hanno ricevuto dosi singole di ALN-APP tramite iniezione intratecale. La somministrazione del farmaco è stata ben tollerata dai pazienti, con tutti gli eventi avversi registrati di gravità lieve o moderata. I primi dati non suggeriscono cambiamenti preoccupanti negli indicatori del liquido cerebrospinale, come i globuli bianchi e le proteine, rispetto al placebo.